Tag: Genetinės mutacijos

  • DI perprato DNR jungiklį: dabar tiksliau numatys, kurios mutacijos gali įžiebti vėžį

    DI perprato DNR jungiklį: dabar tiksliau numatys, kurios mutacijos gali įžiebti vėžį

    Kalifornijos universiteto San Diege mokslininkai pasitelkė dirbtinį intelektą, kad itin tiksliai iššifruotų vadinamąjį inicijatorių DNR sekoje. Tai molekulinis jungiklis, esantis vietoje, nuo kurios pradedamas genų nuskaitymas, ir, kaip rodo naujas vertinimas, aptinkamas maždaug 60 proc. vadinamųjų „susitelkusių“ žmogaus promotorių.

    Tyrimo rezultatai paskelbti mokslo žurnale „Genes & Development“. Autorių teigimu, šis darbas suteikia įrankį geriau prognozuoti, ar konkreti mutacija reguliacinėje DNR dalyje gali sutrikdyti genų įjungimą ir prisidėti prie ligų, įskaitant onkologines, vystymosi.

    Kas yra inicijatorius?

    Inicijatorius yra seka promotoriaus srityje, netoli vadinamosios +1 pozicijos, kur prasideda transkripcija, kai genetinė informacija perrašoma į RNR. Nors šis elementas žinomas seniai, iki šiol jo „taisyklių rinkinys“ žmogaus genome nebuvo pakankamai tikslus, kad leistų patikimai vertinti atskirų mutacijų pasekmes.

    Ankstesni darbai inicijatorių siejo su maždaug 40–49 proc. susitelkusių promotorių, tačiau naujas DI pagrįstas modeliavimas šį skaičių padidino iki maždaug 60 proc. Tai svarbu, nes susitelkę promotoriai dažnai valdo vystymosi, signalų perdavimo ir audiniams būdingus genus, kurių reguliacijos sutrikimai gali turėti didelę biologinę kainą.

    Kaip DI išmokė skaityti signalą?

    Komanda sukūrė apie 500 000 skirtingų DNR variacijų inicijatoriaus regione ir laboratorijoje išmatavo kiekvienos jų transkripcinį aktyvumą. Šie duomenys panaudoti apmokyti modeliui, kuris įvertina, kaip skirtingos nukleotidų kombinacijos veikia geno „įjungimo“ stiprumą.

    Vėliau modelis leido apskaičiuoti prognozuojamą aktyvumą visoms 1 048 576 galimoms 10 nukleotidų kombinacijoms. Tokia apimtis suteikia galimybę ne tik aprašyti „vidutinę“ seką, bet ir įvertinti net subtilių vieno simbolio pakitimų įtaką genų raiškai.

    „DI modeliams pirmą kartą pavyko pateikti stiprias prognozes, ar inicijatorius žmogaus genuose bus, ar jo nebus, ir taip iškoduoti inicijatoriaus DNR sekos raštą“, – sakė vienas iš tyrimo autorių, profesorius Jamesas T. Kadonaga.

    Kodėl tai svarbu vėžio tyrimams?

    Dalis vėžio riziką didinančių pokyčių slypi ne pačiuose baltymus koduojančiuose genuose, o reguliacinėse srityse, kurios nusprendžia, kada genas turi veikti ir kokiu intensyvumu. Įrankis, galintis kiekybiškai įvertinti tokių reguliacinių mutacijų poveikį, gali pagerinti jų interpretaciją ir padėti atskirti reikšmingus pakitimus nuo neutralių.

    Mokslininkai taip pat praneša aptikę anksčiau neaprašytą inicijatoriaus tipą, susijusį su TATA seka, kuri, kaip nurodoma, būdinga maždaug 24 proc. promotorių. Be to, pastebėta ryški sąveika tarp inicijatoriaus ir kito promotoriaus regiono, o palyginimas su vaisine musele parodė, kad inicijatoriaus raštas per evoliuciją išliko beveik nepakitęs.

    „Galutinis šio darbo tikslas yra žengti dar vieną žingsnį į priekį, sujungiant laboratorinius eksperimentus ir dirbtinį intelektą, kad iš DNR sekos būtų perskaityta joje užkoduota informacija“, – teigė profesorius Jamesas T. Kadonaga.

    Pasak UCSD komandos, tolesnis uždavinys yra ištirti likusią dalį susitelkusių promotorių, kuriuose dar nėra aiškiai identifikuotų žinomų reguliacinių elementų. Tokie darbai siejami su platesne kryptimi, kurioje DI taikomas ne tik genų variantų paieškai, bet ir tam, kad būtų galima prognozuoti jų funkcines pasekmes skirtinguose biologiniuose kontekstuose.

  • Parkinsono liga gali turėti kelias formas: tyrimas rodo, kodėl vienas gydymas tinka ne visiems

    Parkinsono liga gali turėti kelias formas: tyrimas rodo, kodėl vienas gydymas tinka ne visiems

    Parkinsono ligos „potipiai“

    Naujas mokslinis tyrimas rodo, kad Parkinsono liga gali būti ne viena vienalytė būklė, o kelios biologiškai skirtingos ligos formos. Tai padėtų paaiškinti, kodėl tie patys vaistai ar intervencijos vieniems pacientams palengvina simptomus, o kitiems beveik nepadeda.

    Darbo autoriai, naudodami mašininio mokymosi metodus, išskyrė dvi pagrindines grupes ir penkis smulkesnius potipius. Analizė atlikta ne su žmonėmis, o su vaisinėmis muselėmis, todėl išvadų tiesiogiai perkelti į kliniką dar negalima.

    Kaip buvo atliktas tyrimas

    Tyrimą atliko Belgijoje veikiantys VIB ir KU Leuven mokslininkai. Jie naudojo vaisinių muselių modelius su mutacijomis 24 genuose, siejamuose su Parkinsono liga, ir ilgą laiką stebėjo jų elgsenos pokyčius.

    Surinkti duomenys buvo analizuojami kompiuteriniais metodais, ieškant pasikartojančių dėsningumų. Toks požiūris leido tyrėjams pradėti nuo duomenų, o ne nuo išankstinių prielaidų, kaip konkreti mutacija „turėtų“ pasireikšti.

    „Kai gydytojai ar pacientai žiūri į ligą, jie mato klinikinius simptomus, kurie suvienodina žmones, sergančius Parkinsono liga“, – sakė VIB-KU Leuven molekulinės neurobiologijos grupės vadovas Patrik Verstreken.

    „Tačiau molekuliniu lygmeniu matyti, kad yra subkategorijų, ir tai svarbu, nes vieno vaisto, kuris pataikytų į skirtingus molekulinius sutrikimus visais atvejais, iš esmės nėra“, – pridūrė jis.

    Kodėl tai svarbu pacientams

    Parkinsono liga paprastai apibūdinama kaip progresuojantis neurologinis sutrikimas, susijęs su judėjimo sunkumais ir kitais simptomais. Tačiau ją gali lemti daugybė skirtingų genetinių pokyčių, kurie gali sutrikdyti smegenų veiklą nevienodais biologiniais keliais.

    Tyrėjai pabrėžia, kad būtent ši įvairovė apsunkina efektyvių terapijų kūrimą. Vaistas, nukreiptas į vieną mechanizmą, gali padėti vienai pacientų grupei, bet būti mažai naudingas kitai.

    Pagal Pasaulio sveikatos organizacijos vertinimus, Parkinsono ligos sukeliamas neįgalumas ir mirtingumas pasaulyje sparčiai auga. Organizacija yra nurodžiusi, kad 2019 metais su šia liga gyveno daugiau kaip 8,5 mln. žmonių.

    Skirtingi atsakai į gydymą

    Tyrimo metu buvo išbandyti ir galimi gydymo variantai skirtinguose išskirtuose muselių modelių potipiuose. Mokslininkai nustatė, kad priemonė, pagerinusi į Parkinsoną panašius simptomus vienoje grupėje, nebūtinai veikė kitoje.

    Šie rezultatai sustiprina mintį, kad ateityje gydymas gali būti parenkamas labiau individualizuotai, atsižvelgiant į biologinę ligos priežastį. Praktikoje tai reikštų tikslesnę diagnostiką, potipių atpažinimą ir geriau pritaikytas terapijas.

    „Turėdami subkategorijas, galime ieškoti specifinių biologinių žymenų toje pacientų grupėje ir kurti vaistus, pritaikytus būtent jai“, – sakė P. Verstreken.

    Mokslininkai akcentuoja, kad tai ankstyvos stadijos darbas, atliktas su gyvūnų modeliais, todėl reikalingi papildomi tyrimai su žmonėmis. Vis dėlto metodas, paremtas dideliais duomenimis ir DI analize, gali būti pritaikomas ir kitoms sudėtingoms ligoms, kurias lemia daugelis genų ar aplinkos veiksnių.