Kamieninės ląstelės vis dažniau minimos kaip vienas realiausių kelių iš esmės pakeisti 1 tipo diabeto gydymą. Naujausi klinikinių tyrimų duomenys rodo, kad laboratorijoje išaugintos insulino gaminančios beta ląstelės kai kuriems pacientams padėjo laikinai ar net ilgesniam laikui atsisakyti insulino injekcijų.
1 tipo diabetu sergantiems žmonėms imuninė sistema klaidingai sunaikina kasos beta ląsteles, kurios gamina insuliną. Dėl to tenka nuolat matuoti gliukozę, derinti mitybą ir fizinį aktyvumą, o insuliną leistis visą gyvenimą, tačiau net ir modernios technologijos ne visada apsaugo nuo ilgalaikių komplikacijų.
Kaip tai veikia praktikoje?
Gydymo idėja paprasta: iš pluripotentinių kamieninių ląstelių laboratorijoje išauginamos beta ląstelės, o vėliau jos transplantuojamos pacientui, kad vėl pradėtų gaminti insuliną. Pagrindinis tikslas yra ne tik sumažinti injekcijų poreikį, bet ir stabilizuoti gliukozės kontrolę bei sumažinti pavojingų hipoglikemijų riziką.
Viename plačiau aptartų klinikinių tyrimų „Vertex Pharmaceuticals“ pranešė apie beta ląstelių transplantacijas 12 žmonių, sergančių 1 tipo diabetu. Skelbta, kad per maždaug pusmetį 10 pacientų, tai yra apie 83 proc., galėjo nutraukti insulino vartojimą, nors stebėjimas ir vertinimai dar tęsiami.
Dar vienas ryškus pavyzdys siejamas su individualizuotu metodu, kai paciento riebalinio audinio ląstelės perprogramuojamos į indukuotas pluripotentines kamienines ląsteles, o tada paverčiamos beta ląstelėmis. Publikuotuose duomenyse aprašyta, kad po transplantacijos pacientas tapo nepriklausomas nuo insulino maždaug po 75 dienų, o poveikis išliko bent 12 mėnesių.
Didžiausia kliūtis: imuninė sistema
Net ir sėkmingai persodintos ląstelės susiduria su dviem grėsmėmis: įprastu persodinimo atmetimu ir ta pačia autoimunine ataka, kuri ir sukėlė 1 tipo diabetą. Jei ląstelės nėra genetiškai identiškos pacientui, imuninė sistema jas gali atpažinti kaip svetimas ir sunaikinti.
Šiuo metu atmetimo prevencijai dažnai reikia imunitetą slopinančių vaistų, tačiau jie didina infekcijų ir kitų komplikacijų riziką. Todėl toks gydymas tinka ne visiems, o mokslininkai ieško būdų apsaugoti ląsteles be ilgalaikio imunosupresantų vartojimo.
Viena kryptis yra apsauginės kapsulės ar implantai, kurie fiziškai izoliuoja persodintas ląsteles nuo imuninės sistemos, bet leidžia patekti maistinėms medžiagoms ir išeiti insulinui. Kita kryptis yra genų redagavimas, kuriuo siekiama sukurti imuninės sistemos išvengiančias ląsteles.
Ką tai reiškia pacientams šiandien?
Nors rezultatai įspūdingi, šios terapijos vis dar laikomos eksperimentinėmis ir daugelyje šalių nėra plačiai patvirtintos rutiniškam taikymui. Vertinant saugumą ypač svarbu ilgalaikė stebėsena, nes reikia įsitikinti, kad ląstelės stabiliai veikia, nesukelia nepageidaujamų audinių susidarymo ir ilgainiui nepraranda funkcijos.
Gydytojai primena, kad pacientai turėtų saugotis nepatvirtintų kamieninių ląstelių procedūrų, kurios kartais reklamuojamos kaip greitas išgijimas. Saugiausias kelias yra domėtis oficialiais klinikiniais tyrimais ir sprendimus priimti kartu su endokrinologu, įvertinus rizikas ir naudą.
Jei dabartinės kryptys pasiteisins, ateityje kamieninių ląstelių terapija gali tapti ne tik laikinu palengvinimu, bet ir vienu svarbiausių žingsnių link funkcinių 1 tipo diabeto gydymo sprendimų. Vis dėlto mokslui dar reikia atsakyti į esminį klausimą: kaip užtikrinti ilgalaikę ląstelių apsaugą ir veikimą be didelės kainos paciento imunitetui.