CP v2

Tag: Klinikiniai tyrimai

  • Parkinson’s trial explores iPSC brain cell implants to restore dopamine and movement

    Parkinson’s trial explores iPSC brain cell implants to restore dopamine and movement

    Doctors at Keck Medicine of USC are taking part in an early-stage clinical trial testing whether implanted stem cell-derived brain cells can help people with Parkinson’s disease regain motor function. The approach aims to replace lost dopamine-producing cells and potentially reduce symptoms driven by dopamine decline.

    Parkinson’s is a progressive neurological condition that affects movement and can also influence mood and cognition. In the United States, more than 1 000 000 people live with the disease, and roughly 90 000 new cases are diagnosed each year, according to recent estimates.

    Aiming to restore dopamine production

    The trial focuses on replenishing dopamine, a key chemical messenger needed for smooth, coordinated movement. As dopamine-producing neurons deteriorate, people may develop tremor, muscle rigidity, slowed movement, and walking and balance difficulties.

    Standard therapies such as levodopa and deep brain stimulation can improve symptoms for many patients, but they do not replace the underlying lost cells. Researchers hope cell replacement could complement existing care by rebuilding the brain’s dopamine-making capacity.

    How the stem cell procedure works

    The study uses induced pluripotent stem cells, or iPSCs, which are adult cells reprogrammed into a flexible state and then guided to become dopamine-producing neurons. Because iPSCs are not embryonic stem cells, the technology is often presented as a less ethically contentious route for creating specialized cells.

    Neurosurgeons implant the cells into the basal ganglia using imaging guidance, aiming for precise placement in a region central to movement control. Participants are monitored closely for 12 to 15 months for safety signals and changes in Parkinson’s symptoms.

    Safety focus and limited enrollment

    Investigators are watching for risks that can follow brain surgery or cell therapies, including infection and abnormal involuntary movements known as dyskinesia. Longer follow-up is expected to continue for up to five years to better understand durability and longer-term safety.

    Keck Medicine is one of three U.S. sites participating in the Phase 1 REPLACE clinical trial, which plans to enroll 12 people with moderate to moderate-severe Parkinson’s disease. The experimental therapy, called RNDP-001, is being developed by Kenai Therapeutics and has received FDA fast-track designation to support an accelerated review pathway if results warrant it.

  • Parkinson’s trial tests dopamine stem cell implants at USC, offering a closer look at brain repair

    Parkinson’s trial tests dopamine stem cell implants at USC, offering a closer look at brain repair

    Doctors at Keck Medicine of USC have begun implanting dopamine-producing stem cells into the brains of people with Parkinson’s disease, as part of an early-stage clinical trial designed to assess safety and feasibility. The approach aims to replace nerve cells lost to the disorder and restore dopamine production at its source.

    Parkinson’s is a progressive neurological condition best known for tremor, stiffness and slowed movement, but it can also affect sleep, mood and cognition. In the United States, more than 1 000 000 people are living with Parkinson’s, and roughly 90 000 new cases are diagnosed each year, according to public health estimates.

    Why dopamine loss matters

    The disease is closely tied to the gradual death of dopamine-producing neurons, which disrupts signals that help coordinate movement. Standard treatments, including levodopa and other medications, can reduce symptoms, but they do not reliably stop the underlying neurodegeneration.

    The new strategy attempts to address that core deficit by placing replacement cells directly into brain circuits involved in motor control. Researchers say that if transplanted cells survive and produce dopamine in a regulated way, patients could see more stable symptom control than medication alone can provide.

    How the stem cell procedure works

    The trial uses induced pluripotent stem cells, or iPSCs, which are created by reprogramming adult cells back into a flexible state that can be guided to become specific cell types. In this study, the cells are engineered to mature into dopamine-producing neurons intended to integrate into the brain.

    During surgery, clinicians create a small opening in the skull and use imaging guidance to deliver the cells into the basal ganglia, a region central to movement regulation. Participants are monitored closely after implantation for complications such as infection and abnormal involuntary movements, known as dyskinesia.

    What researchers will watch next

    The multi-site U.S. study plans to enroll 12 people with moderate to moderate-severe Parkinson’s disease, with follow-up in the first 12 to 15 months focused heavily on safety signals. Researchers also plan longer observation, up to five years, to evaluate durability and potential longer-term risks.

    The investigational therapy, called RNDP-001, is produced by Kenai Therapeutics, and the FDA has granted the study fast-track designation, a process meant to speed development for serious conditions with unmet need. Even with that designation, researchers caution that larger trials would be required to determine whether the implants provide consistent, meaningful clinical benefit.

    Stem cell and cell-replacement approaches are an active area of Parkinson’s research worldwide, reflecting a broader push to move beyond symptom relief toward disease-modifying strategies. For now, the USC-led effort adds closely watched clinical data on whether implanted dopamine neurons can be delivered safely and function as intended in patients.

  • Major Lancet review questions medicinal cannabis for anxiety and PTSD as trial evidence falls short

    Major Lancet review questions medicinal cannabis for anxiety and PTSD as trial evidence falls short

    A large review in The Lancet concludes there is no convincing evidence that medicinal cannabis improves symptoms of anxiety, depression or post-traumatic stress disorder. Researchers say the balance of data from randomized trials does not support routine prescribing for these mental health conditions.

    The analysis arrives as medical cannabis use has expanded rapidly in North America and elsewhere, including among people seeking relief from mood and trauma-related symptoms. The authors note that patient demand has often moved faster than the clinical evidence base.

    What the review examined

    The study pooled results from 54 randomized controlled trials conducted between 1980 and 2025, making it one of the broadest assessments of cannabinoids across mental health indications to date. It focused on both effectiveness and safety outcomes, comparing cannabis-based medicines with placebo or other controls.

    According to the authors, the evidence did not show meaningful improvements for anxiety, depression or PTSD when results were combined. They also cautioned that frequent use could be associated with harms, including psychotic symptoms and cannabis use disorder, and may delay more effective care.

    Potential benefits, but limited certainty

    The review found tentative signals that some cannabinoid preparations could help in a small number of other conditions, such as insomnia, tics or Tourette’s syndrome, autism-related symptoms, and cannabis use disorder. However, the authors stressed that the overall quality of evidence for these indications was low.

    They also pointed to areas where cannabis-based treatment is supported by stronger evidence, including specific epilepsy syndromes treated with cannabidiol, spasticity in multiple sclerosis, and certain types of pain. Even in these areas, they emphasized the need to match products and dosing to conditions studied in rigorous trials.

    Safety questions and regulation debate

    The authors said the findings should inform clinicians weighing prescriptions for mental health, particularly given varying product potency and formulations across markets. They argued that inconsistent regulation and marketing claims can leave patients with unclear expectations about benefits and risks.

    In substance use disorders, results differed by condition, with some evidence suggesting oral cannabinoid medicines may reduce cannabis smoking when combined with psychological therapy. But for cocaine-use disorder, the review reported increased cravings, indicating cannabis medicines should not be used for that purpose.

    Researchers called for clearer prescribing guidance and more high-quality trials that measure standardized mental health outcomes over longer follow-up periods. Until then, they said established, evidence-based treatments for anxiety, depression and PTSD should remain first-line care.

  • Mokslininkai rado netikėtą būdą mažinti panikos priepuolius: įtariamas senas antibiotikas

    Mokslininkai rado netikėtą būdą mažinti panikos priepuolius: įtariamas senas antibiotikas

    Naujas pritaikymas senam vaistui

    Panikos priepuoliai gali užklupti staiga ir sukelti stiprų dusulio, mirties baimės, širdies permušimų ar nekontroliuojamo nerimo jausmą. Nors gydymui taikoma psichoterapija ir vaistai, daliai žmonių poveikis būna nepakankamas arba vargina šalutiniai reiškiniai.

    Naujas tyrimas rodo, kad vienas seniai žinomas antibiotikas minociklinas galėtų būti pritaikytas panikos priepuolių intensyvumui mažinti. Tyrėjai pabrėžia, kad tai dar nėra naujas standartinis gydymas, tačiau rezultatai laikomi perspektyviais.

    Kas sieja anglies dioksidą ir paniką?

    Mokslininkai jau anksčiau nustatė, kad padidėjusi anglies dioksido koncentracija gali išprovokuoti panikos reakciją: smegenys tai interpretuoja kaip galimą uždusimo grėsmę. Dėl to įsijungia staigi organizmo pavojaus sistema, kuri kai kuriems žmonėms sukelia panikos priepuolį.

    Naujajame darbe daug dėmesio skirta mikroglijai, tai yra smegenų imuninėms ląstelėms, kurios gali prisidėti prie uždegiminių procesų ir nervų sistemos jautrumo. Hipotezė paprasta: jei sumažinamas neurouždegimas, panikos reakcija gali susilpnėti.

    Tyrimas su pelėmis ir pacientais

    Tyrėjai Brazilijoje testavo minocikliną tiek su pelėmis, tiek su 49 žmonėmis, kuriems diagnozuotas panikos sutrikimas. Dalyvių panikos reakcija buvo vertinama po provokacijos įkvepiant anglies dioksido, o gyvūnams buvo taikomas analogiškas eksperimentinis modelis.

    Minociklinas buvo lyginamas su klonazepamu, vienu dažniau skiriamų vaistų panikos simptomams mažinti. Po 14 dienų abiejose grupėse fiksuotas panikos reakcijos sumažėjimas, o minociklinu gydytų pelių kvėpavimo reakcijos kai kuriais aspektais atrodė ramesnės.

    „Žiūrint į mūsų modelį, pelės, gavusios minocikliną 14 dienų iki eksperimento, turėjo silpnesnę vieną iš panikos reakcijų“, – sakė biologė Beatriz de Oliveira.

    „Žmonėms gydymas sumažino anglies dioksido įkvėpimo sukeltų panikos priepuolių intensyvumą“, – pridūrė ji.

    Kodėl minociklinas galėtų veikti?

    Tyrėjų teigimu, minociklinas įdomus tuo, kad mažomis dozėmis gali veikti kaip priešuždegiminė priemonė ir slopinti mikroglijos aktyvumą. Gyvūnų tyrimuose anglies dioksidas aktyvino mikrogliją smegenų kamieno srityje, kuri svarbi kvėpavimo kontrolei ir anglies dioksido pokyčių „aptikimui“, o minociklinas šią reakciją slopino.

    Žmonių grupėje taip pat fiksuota baltymų pokyčių, siejamų su mažesniu uždegimu, nors tyrėjai pabrėžia, kad mechanizmas gali būti sudėtingesnis. Be to, kai kurios biologinės sąsajos tarp žmonių ir pelių rezultatų nesutapo, todėl būtina papildoma analizė.

    „Manoma, kad pagerėjimas greičiausiai susijęs su uždegimo mažinimu, o tai skiriasi nuo klonazepamo veikimo mechanizmo“, – sakė biologė Luciane Gargaglioni.

    Ką tai keistų praktikoje?

    Minociklinas jau yra registruotas kaip antibiotikas, todėl, teoriškai, jo pritaikymas kitai indikacijai galėtų būti greitesnis nei visiškai naujo vaisto kūrimas. Vis dėlto tai nereiškia, kad vaistas automatiškai taps panikos sutrikimo gydymo pasirinkimu, kol nebus atlikti didesni, griežčiau kontroliuojami klinikiniai tyrimai.

    Specialistai atkreipia dėmesį, kad antibiotikų vartojimas „ne pagal paskirtį“ turi rizikų, įskaitant nepageidaujamus poveikius ir atsparumo antimikrobinėms medžiagoms problemą. Tyrime naudotos mažesnės dozės, kurios, kaip teigiama, gali mažinti šią riziką, tačiau savarankiškai vartoti minocikliną panikos simptomams gydyti nerekomenduojama.

    Tyrėjų išvada aiški: minociklinas gali tapti alternatyva ar papildoma kryptimi, ypač jei patvirtinama neurouždegimo reikšmė panikos priepuolių mechanizmui. Tyrimas publikuotas mokslo žurnale „Translational Psychiatry“.

  • „EnteroBiotix“ pritraukė apie 22 mln. eurų: startuoja didelis mikrobiomos vaisto tyrimas nuo DŽS

    „EnteroBiotix“ pritraukė apie 22 mln. eurų: startuoja didelis mikrobiomos vaisto tyrimas nuo DŽS

    Glazge įsikūrusi gyvybės mokslų bendrovė „EnteroBiotix“ pritraukė apie 22 mln. eurų investiciją, kuri bus skirta mikrobiomos pagrindu kuriamų terapijų plėtrai. Didžiausia lėšų dalis numatyta dideliam klinikiniam tyrimui, nukreiptam į dirgliosios žarnos sindromą (DŽS).

    Finansavimo etapui vadovavo „Thairm Bio“ ir Scottish National Investment Bank, prisidėjo ir anksčiau investavę partneriai. Bendrovė nurodo, kad iš viso iki šiol yra pritraukusi daugiau kaip 76 mln. eurų.

    „EnteroBiotix“ įkurta 2017 metais, o jos kryptis yra mikrobiomos terapijos, siekiančios paveikti ligos biologinius mechanizmus, o ne tik mažinti simptomus. Tokios terapijos paprastai kuriamos remiantis visos žarnyno mikrobiotos atkūrimo ar jos funkcijų sureguliavimo logika.

    Didelė 2b fazė ir 300 pacientų

    Naujos lėšos pirmiausia bus skirtos 2b fazės klinikiniam tyrimui, kuriame vertinamas kandidatas EBX-102-02, kuriamas DŽS gydymui. Tyrime planuojama apie 300 pacientų, o pats tyrimas jau vyksta.

    Bendrovė skelbia, kad pagrindinių efektyvumo rezultatų tikimasi 2027 metų antrąjį pusmetį. Tokia laiko juosta atspindi didesnių tyrimų specifiką, kai reikia užtikrinti pakankamą dalyvių skaičių, stebėsenos trukmę ir statistinį patikimumą.

    „Mūsų klinikiniai duomenys rodo, kad EBX-102-02 gali suteikti reikšmingą naudą pacientams, sergantiems DŽS. Siekiame spręsti pagrindines ligos priežastis ir kelti virškinamojo trakto sveikatos priežiūros standartus“, – sakė „EnteroBiotix“ įkūrėjas dr. Jamesas McIlroy.

    Kuo mikrobiomos terapijos skiriasi

    DŽS yra viena dažniausių funkcinių virškinamojo trakto būklių, dažnai susijusi su pilvo skausmais, pūtimu ir tuštinimosi sutrikimais, o efektyvių universalių gydymo sprendimų vis dar trūksta. Dėl to rinka išlieka aktyvi, o dėmesys vis dažniau krypsta į naujesnes biologines kryptis.

    „EnteroBiotix“ pabrėžia, kad jos metodas skiriasi nuo įprastų probiotikų, nes siekia atkurti mikrobiomą kompleksiškiau. Tokia strategija dažnai vertinama kaip galimybė pasiekti nuoseklesnį poveikį pacientų grupėse, kur vien tik mitybos ar simptomų kontrolės priemonių nepakanka.

    Kur bus panaudotos investicijos

    Be pagrindinio tyrimo, investicija bus naudojama platesnei klinikinei programai plėtoti, gamybos pajėgumams didinti ir mokslinių tyrimų bei eksperimentinės plėtros darbams tęsti. Bendrovė taip pat vysto partnerystes ir mokslinio bendradarbiavimo projektus, įskaitant ryšius su Imperial College London.

    Pastaraisiais metais mikrobiomos sritis sulaukia daugiau investuotojų dėmesio dėl gerėjančių analizės metodų ir didėjančio klinikinių duomenų kiekio. Vis dėlto sėkmė priklauso nuo to, ar didesnės apimties tyrimai patvirtins ankstesnių etapų signalus ir ar pavyks užtikrinti stabilų, reguliuotojų reikalavimus atitinkantį gamybos procesą.

  • Mokslininkai sukūrė naują antikūną prieš virusą, kuriuo užsikrėtę net 95 proc. žmonių

    Mokslininkai sukūrė naują antikūną prieš virusą, kuriuo užsikrėtę net 95 proc. žmonių

    Virusas, kuris lieka visam gyvenimui

    Epstein-Barr virusas (EBV) yra vienas labiausiai paplitusių žmogaus virusų: manoma, kad juo užsikrėtę apie 95 proc. suaugusiųjų. Daugeliui infekcija praeina nepastebimai, tačiau virusas organizme gali išlikti visą gyvenimą ir kartais suaktyvėti.

    EBV dažniausiai siejamas su infekcine mononukleoze, dar vadinama liaukine karštine, kai pasireiškia karščiavimas, nuovargis ir padidėję limfmazgiai. Vis dėlto didžiausia problema yra ne trumpalaikiai simptomai, o ilgalaikės rizikos, ypač žmonėms su nusilpusiu imunitetu.

    Naujas taikinys: kaip antikūnas blokuoja užkrėtimą

    JAV Fred Hutchinson vėžio centro ir Vašingtono universiteto mokslininkų komanda pranešė sukūrusi antikūnus, nukreiptus į du EBV paviršiaus baltymus gp350 ir gp42. Šie baltymai virusui padeda patekti į B limfocitus, kurie yra svarbi imuninės sistemos dalis.

    Idėja paprasta: jei antikūnai užblokuoja šiuos baltymus, virusui tampa sunkiau prisitvirtinti prie ląstelių ir pradėti infekciją. Tyrėjai taip pat svarsto, kad toks blokavimas galėtų mažinti ir vėlesnio viruso atsinaujinimo tikimybę.

    „Rasti žmogaus antikūnų, galinčių sustabdyti Epstein-Barr viruso patekimą į imuninės sistemos ląsteles, itin sunku, nes virusas geba prisijungti prie beveik kiekvienos B ląstelės“, – sakė biochemikas Andrew McGuire.

    Eksperimentuose su pelėmis, turinčiomis žmogui artimą imuninę sistemą, vienas iš sukurtų antikūnų apsaugojo nuo EBV infekcijos. Laboratorijoje iš viso buvo išskirta 10 naujų antikūnų: du taikėsi į gp350, o aštuoni į gp42.

    Kodėl tai ypač svarbu transplantacijų pacientams

    Mokslininkai pabrėžia galimą praktinę kryptį transplantacijų medicinoje, kur imunitetą slopinantys vaistai didina EBV komplikacijų riziką. Kasmet atliekama daug organų ir kaulų čiulpų transplantacijų, o po jų pacientai tampa pažeidžiamesni virusų suaktyvėjimui.

    Viena rimčiausių su EBV susijusių būklių po transplantacijų yra potransplantaciniai limfoproliferaciniai sutrikimai, kai B limfocitai ima nekontroliuojamai daugintis ir gali išsivystyti gyvybei pavojingi limfomos tipo susirgimai. Prevencija čia ypač svarbi, nes gydymas dažnai reikalauja sudėtingų sprendimų, įskaitant imunosupresijos koregavimą.

    „EBV viruso kiekio kraujyje prevencija turi didelį potencialą mažinti potransplantacinių limfoproliferacinių sutrikimų dažnį ir sumažinti poreikį silpninti imunosupresiją“, – sakė infekcinių ligų gydytoja Rachel Bender Ignacio.

    Tyrėjai akcentuoja, kad iki realaus gydymo dar laukia ilgas kelias: būtini papildomi saugumo tyrimai ir klinikiniai bandymai su žmonėmis. Lygiagrečiai pasaulyje vyksta ir EBV vakcinų kūrimo darbai, todėl ši kryptis gali tapti svarbia platesnės prevencijos strategijos dalimi.

  • „AstraZeneca“ akcijos smuko: FDA patarėjai nepritarė naujam krūties vėžio vaistui

    „AstraZeneca“ akcijos smuko: FDA patarėjai nepritarė naujam krūties vėžio vaistui

    Farmacijos milžinės „AstraZeneca“ akcijos penktadienį krito po to, kai JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) patariamasis komitetas nepritarė bendrovės eksperimentinio vaisto nuo krūties vėžio registracijai. Patarėjai balsavo 6 prieš 3, o pagrindinės pastabos buvo susijusios su klinikinio tyrimo dizainu ir to, ką rodo duomenys, interpretacija.

    Komitetas svarstė geriamąjį vaistą kamizestrantą, skirtą tam tikram hormonams jautraus krūties vėžio tipui, kai navike atsiranda ESR1 mutacija. Patarėjai teigė, kad pateikti rezultatai neįtikino, jog ankstyvas gydymo pakeitimas pagerina ilgalaikius pacientų išgyvenamumo rodiklius, palyginti su įprastomis gydymo strategijomis.

    Nors FDA dažnai atsižvelgia į patariamųjų komitetų rekomendacijas, jos nėra teisiškai įpareigojančios. Vis dėlto neigiamas balsavimas paprastai didina riziką, kad sprendimas gali būti atidėtas, prašoma papildomų duomenų arba taikomos griežtesnės registracijos sąlygos.

    Diskusijų centre atsidūrė trečios fazės tyrimo SERENA-6 metodika: patarėjai abejojo, ar ankstyvas perėjimas prie kamizestranto, remiantis naviko pokyčių aptikimu dar iki radiologinės ligos progresijos, iš tiesų sukuria tvarią klinikinę naudą. Taip pat buvo keliamas klausimas, ar skubus gydymo sekos spartinimas neperskirsto rizikų ir nesutrumpina laiko, kai pacientams dar gali veikti kitos terapijos.

    „AstraZeneca“ pabrėžė, kad tęs dialogą su FDA, kol ši baigs paraiškos vertinimą. Bendrovė taip pat akcentavo, kad mato vaisto potencialą ir toliau investuoja į onkologijos tyrimus, tačiau artimiausiu laikotarpiu investuotojai reaguoja į padidėjusią reguliacinę nežinomybę.

    Rinkoje tai buvo vertinama kaip sentimentui nepalankus signalas, nors dalis analitikų primena, kad vieno produkto sprendimas retai lemia visos didelės farmacijos grupės perspektyvas. Bendrovė pastaraisiais ketvirčiais skelbė apie stabilias pajamas ir užsiminė apie intensyvų klinikinių rezultatų laikotarpį, todėl dėmesys krypsta ir į kitus artimiausius tyrimų bei plėtros etapus.

    Krūties vėžio gydymo srityje pastaraisiais metais ryškėja tendencija vis plačiau taikyti personalizuotą terapiją, kai sprendimai paremti biomarkeriais ir genetiniais naviko pokyčiais. Tačiau reguliuotojai paprastai reikalauja aiškaus įrodymo, kad tokios strategijos ne tik atitolina ligos progresiją, bet ir reikšmingai pagerina ilgalaikius paciento rezultatus, o klinikinių tyrimų dizainas turi atspindėti realią klinikinę praktiką.

  • Vokietijos „mbiomics“ pritraukė 30 mln. eurų: mikrobiomo vaistas prieš lėtines ligas artėja prie klinikų

    Vokietijos „mbiomics“ pritraukė 30 mln. eurų: mikrobiomo vaistas prieš lėtines ligas artėja prie klinikų

    Kas paskelbta ir ką tai reiškia

    Bavarijoje veikianti biotechnologijų bendrovė „mbiomics“ pranešė užbaigusi A serijos finansavimo etapą ir iš viso pritraukusi 30 mln. eurų. Pasak įmonės, naujausia investicijų dalis siekė 12 mln. eurų ir leidžia pereiti nuo technologijų platformos kūrimo prie pasirengimo klinikiniams tyrimams.

    Finansavimo etape dalyvavo anksčiau investavę fondai, tarp jų MIG Fonds ir Bayern Kapital. „mbiomics“ teigimu, pagrindinis tikslas dabar yra sukurti pramoniniu mastu gaminamą, farmacinius standartus atitinkantį mikrobiomo terapijos produktą.

    Kuo skiriasi „gyvas“ mikrobiomo vaistas

    Įmonė kuria vadinamuosius gyvuosius bioterapinius produktus, tai yra geriamus preparatus iš gyvų bakterijų padermių. Idėja paremta tuo, kad žarnyno mikrobioma daro įtaką imuninei ir metabolinei būklei, o tiksliniai mikrobų deriniai gali padėti atkurti sutrikusią ekosistemą.

    Iki šiol plačiausiai žinomas būdas keisti mikrobiomą buvo fekalinės mikrobiotos transplantacija, tačiau tai sunkiai standartizuojamas ir menkai mastelį leidžiantis sprendimas. „mbiomics“ pabrėžia, kad kuria apibrėžtos sudėties mikrobų konsorciumus, kuriuos galima nuosekliai atkartoti ir gaminti pagal farmacijos reikalavimus.

    „Nors žarnyno mikrobiomos klinikinis potencialas gerai suprantamas, paversti mikrobiomu paremtas terapijas masteliu gaminamu produktu ilgai buvo reikšmingas inžinerinis iššūkis“, – sakė „mbiomics“ vadovas ir vienas įkūrėjų Johannesas B. Woehrsteinas.

    Pirmasis taikinys: melanoma ir derinimas su imunoterapija

    „mbiomics“ pagrindinį kandidatą MBX-116 planuoja vertinti kaip papildomą terapiją kartu su imuninių kontrolės taškų inhibitoriais pažengusios melanomos atveju. Įmonė remiasi klinikiniais duomenimis, rodančiais, kad žarnyno mikrobiomos moduliavimas kai kuriems pacientams gali reikšmingai pagerinti atsaką į imunoterapiją.

    Bendrovė nurodo, kad 1B fazės klinikinio tyrimo pradžia šiuo metu planuojama 2027 metais. Iki tol ketinama parengti visą duomenų paketą, reikalingą leidimų procedūroms, ir užtikrinti stabilų gamybos procesą.

    „Džiaugiamės galėdami tęsti paramą šiame finansavimo etape. Nuo pirminės investicijos komanda padarė įspūdingą pažangą versdama mikrobiomos mokslą masteliu taikomu terapiniu sprendimu“, – sakė MIG Capital atstovas Matthiasas Kromayeris.

    Kur bus panaudoti 30 mln. eurų

    „mbiomics“ skelbia, kad lėšos bus nukreiptos į leidimus klinikai atveriančių farmakologinių duomenų rinkinių stiprinimą, GMP parengties didinimą ir gamybos plėtrą. Tai vienas sudėtingiausių mikrobiomo terapijų etapų, nes reikia užtikrinti ne tik saugumą, bet ir pastovią sudėtį bei aktyvumą kiekvienoje partijoje.

    Be onkologijos, įmonė mini platesnę kūrimo kryptį, kur mikrobioma galėtų būti svarbi autoimuninių ir neurodegeneracinių ligų kontekste. Vis dėlto artimiausias „mbiomics“ etapas yra klinikinis įrodymas, ar apibrėžtos sudėties mikrobų konsorciumas gali patikimai sustiprinti standartinių gydymo metodų poveikį.

  • „AstraZeneca“ ir „GSK“ nustebino pelnu: JAV vaistų kainų politika kelia naujas grėsmes

    „AstraZeneca“ ir „GSK“ nustebino pelnu: JAV vaistų kainų politika kelia naujas grėsmes

    Didžiausios Jungtinės Karalystės farmacijos bendrovės „AstraZeneca“ ir „GSK“ pirmojo ketvirčio rezultatais pranoko analitikų lūkesčius, nors sektoriuje daugėja nerimo dėl JAV politikos, nukreiptos į vaistų kainų mažinimą. Abi bendrovės išlieka tarp vertingiausių šalies įmonių, o jų rezultatai investuotojams tapo netikėtu pozityviu signalu.

    „AstraZeneca“ paskelbė, kad pagrindinis pelnas akcijai sudarė 2,58 JAV dolerio, kai rinka tikėjosi 2,53. „GSK“ pagrindinis pelnas akcijai siekė 0,47 svaro sterlingų, viršydamas prognozuotus 0,43; perskaičiavus, tai atitinka maždaug 0,55 euro ir 0,50 euro, taikant apytikslį 1,18 euro už svarą kursą.

    JAV kainų spaudimas ir Europos rizikos

    Farmacijos vadovai pastaraisiais mėnesiais vis garsiau įspėja, kad JAV siekis sieti vaistų kainas su mažesnėmis kainomis kitose šalyse gali pakeisti pasaulines rinkos paskatas. Tokia kryptis, dažnai siejama su vadinamąja palankiausios šalies principo idėja, didintų spaudimą gamintojų maržoms didžiausioje ir pelningiausioje rinkoje.

    Dalis sektoriaus vadovų teigia, kad ilgainiui tai gali atsisukti prieš Europą: jei JAV kainos kristų, bendrovės galėtų griežčiau vertinti, kur ir kada pristatyti naujus vaistus, o investicijos į klinikinius tyrimus ir gamybą galėtų labiau koncentruotis ten, kur grąža aiškesnė. Tai ypač aktualu inovatyvių onkologijos, imunologijos ir retų ligų vaistų segmentams, kurių kūrimas brangus ir rizikingas.

    „Šiuo metu, remiantis tuo, ką žinome, nematome skubaus poreikio keisti pristatymo eiliškumo ar portfelio sprendimų, tačiau taisyklės JAV dar labiau komplikuoja ir taip sudėtingą situaciją“, – sakė „GSK“ vadovas Luke’as Mielsas.

    „AstraZeneca“ kalba apie augimo katalizatorius

    „AstraZeneca“ generalinis direktorius Pascalis Soriot pabrėžė, kad bendrovei prasidėjo intensyvus klinikinių tyrimų ir naujienų laikotarpis. Balandį bendrovė pranešė, kad vėlyvos stadijos klinikiniame tyrime derinys su onkologiniu vaistu „Imfinzi“ parodė reikšmingą naudą kepenų vėžio pacientams, atidedant ligos progresavimą.

    Bendrovė taip pat anksčiau paskelbė pozityvius rezultatus, susijusius su eksperimentiniu plaučių ligų vaistu, kuris pasiekė numatytus tikslus dviejuose vėlyvos stadijos tyrimuose. Investuotojams tai svarbu, nes sėkmingi vėlyvos stadijos tyrimai dažnai tampa pagrindu registracijoms ir būsimiems pardavimams.

    Pajamų tikslai ir patentų iššūkiai

    „AstraZeneca“ nurodė, kad siekis iki 2030 metų pasiekti 80 mlrd. JAV dolerių pajamų išlieka realus, o pirmojo ketvirčio pajamos sudarė 15,3 mlrd. JAV dolerių ir augo 8 proc. per metus. Perskaičiavus apytiksliai, tai sudaro apie 13,8 mlrd. eurų; augimą ypač rėmė onkologijos portfelis.

    „GSK“ pajamos siekė 7,63 mlrd. svarų sterlingų, arba apie 9,0 mlrd. eurų, ir augo 5 proc. per metus. Bendrovė akcentuoja vakcinų ir ŽIV gydymo kryptis, tačiau investuotojai vertina ir artėjančius iššūkius dėl patentų galiojimo pabaigos, kurie daliai didžiųjų farmacijos įmonių gali sukurti ryškų pajamų kritimo rizikos etapą.

    Rinkoje taip pat daug dėmesio skiriama susijungimams ir įsigijimams, kuriais farmacijos milžinės bando papildyti portfelius prieš vadinamąjį patentų skardį. Analitikai pažymi, kad būtent stiprus tyrimų portfelis ir gebėjimas įsigyti perspektyvius biotechnologijų projektus tampa esminiais faktoriais, lemiančiais augimą 2026–2031 metų laikotarpiu.

    Nors po rezultatų paskelbimo Londone listinguojamos „AstraZeneca“ ir „GSK“ akcijos tą dieną smuko, per pastaruosius 12 mėnesių jų grąža ryškiai lenkė platesnius Europos ir Jungtinės Karalystės indeksus. Investuotojai toliau vertina, kaip JAV sprendimai dėl kainodaros gali pakeisti pelningumą ir naujų vaistų pateikimo strategijas pasauliniu mastu.